第2章 症状
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第2章 症状
生まれつきの進行性の難病で臓器への障害、知能障害、運動能力の低下・喪失、聴力の低下・喪失、呼吸困難、特異顔貌(ガーゴイル様顔貌)などの症状が現れ、徐々に衰弱し、寿命は通常10才から15才までといわれている。 ただし、有効な治療法が受けられると状況が好転するとみられる。
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