ムコ多糖症について

第３章 治療法

遺伝的な要因によるものなので根治治療は難しい。
いくつかの治療法があるが中でも「酵素補充療法」は現在最も有効･期待される療法で、ムコ多糖を分解する酵素を製剤化し、点滴投与により補充する療法。
欧米ではいくつかの医薬品の認可がされている。日本では06年の12月に「ｲﾃﾞｭﾙｽﾌｧｰｾﾞ」という治療薬の承認申請を提出したが、現在審査中で、いまだに厚生労働省に認可されていない。